Umberto Vespasiani Gentilucci – Malattie colestatiche: un focus sulle novità terapeutiche

Le malattie colestatiche sono patologie caratterizzate da bisogni clinici ancora rilevanti e solo parzialmente soddisfatti. Negli ultimi anni, tuttavia, il panorama terapeutico è in rapida evoluzione, con nuove opzioni che stanno progressivamente modificando la gestione di queste condizioni rare.
Umberto Vespasiani Gentilucci (Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico, Roma), intervistato in occasione del 58° Meeting dell’Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF), ha illustrato le principali novità terapeutiche nelle diverse forme di malattia.

Il caso della colangite biliare primitiva (CBP) per la quale, dopo la revoca della precedente opzione di seconda linea, sono state recentemente approvate nuove molecole agoniste dei PPAR, capaci di ridurre in modo significativo i principali marker biochimici di malattia. Più complessa resta la situazione della colangite sclerosante primitiva (CSP), ancora priva di trattamenti approvati, ma al centro di un’intensa attività di ricerca, con studi clinici in fase avanzata.

Un ulteriore ambito di interesse è rappresentato dalle colestasi genetiche, sempre più riconosciute anche nella popolazione adulta. In questo contesto, la sfida è migliorare l’inquadramento clinico e fenotipico delle diverse forme, ma le prospettive terapeutiche appaiono in evoluzione.